Oamenii de stiinta au creat un polimer biodegradabil care poate "indesa" ADN-ul intr-o celula, crescand posibilitatea ca elementul nou format sa ofere in viitor o metoda mai sigura de practica a terapiei genice.
Pana in prezent s-au realizat mai mult de 1000 de experimente care includ terapie genica, o tehnica relativ noua de reparare a defectelor genetice, prin introducere de material genetic direct in ADN-ul unei persoane. Majoritatea testelor s-au realizat pentru a verifica siguranta terapiei genice.Cea mai mare parte a experimentelor se bazeaza pe folosirea unor virusuri capabile sa escorteze fragmente terapuetice de ADN prin membrana celulara si nenumarate zone din corp, pentru a le insera in ADN-ul persoanei respective. Din pacate insa, siguranta ramane o problema majora, dat fiind faptul ca sunt folosite virusuri cu potenatial oncogen. Totusi in prezent cercetarile sunt la un pas de descoperirea unei alternative nevirale.
Pana acum, cercetatorii au incercat diverse metode, precum "impachetarea" genelor in lipide incarcate cu sarcina pozitiva, prin intermediul carora se injecta ADN pur. Cu toate acestea, nicio metoda nu a atins eficienta unui virus. Daniel Anderson de la Institutul de Tehnologie de la Cambridge sustine ca este foarte dificil sa obtina o molecula de ADN, care este incarcata negativ, sa o extraga din corp si apoi sa o introduca intr-o alta celula, fiind multe bariere de trecut.
De curand Anderson impreuna cu colegii sai a reusit sa foloseasca un polimer, cunoscut drept poly (beta-amino ester), pentru a implanta cu succes o gena intr-o tumora ovariana la un soarece, proces cunoscut drept "transfectie". In culturi celulare, noua componenta a fost capabila sa tranfecteze de doua ori mai multe celule, decat a reusit agentul nonviral utilizat in experimente.
Nivelul de expresie genica rezultat, a rivalizat cu cel obtinut cu ajutorul adenovirusurilor, vectori folositi frecvent in terapia genica..
Cercetatorii declara ca nu a existat pana acum un sistem nonviral care sa poata transfecta celulele umane atat de bine. In cazul experimentului realizat, informatia genetica incorporata nu a facut decat sa exprime la nivelul tumorii o proteina fluorescenta. Cu siguranta insa, aceasta tehnologie va imbunatati folosirea tulpinilor d ADN. Acest lucru se afla acum in experimente, la animale.
Studiul este urmarea unor experimente realizate cu ceva vreme in urma, care foloseau polimeri incarcati pozitiv, care fuzionau cu acidul nucleic, formand nanoparticule. Inainte, unii dintre acesti polimeri au fost conceputi pentru a introduce ADN-ul si ARN-ul in interiorul celulei. Dar adeseori ei lucreaza pe perioade scurte de timp, si trebuie folositi in concentratii foarte mari, care sunt imposibil de folosit in clinica umana.
Anderson si colegii sai au luat un numar de poly (beta-amino ester) si i-au introdus progresiv, pas cu pas, pentru a le verifica eficacitatea. Au o creat o baza de data cu diverse variante, obtinute prin modificarea sectiunii terminale a polimerului, cautand moleculele care imbunatateau transfectia.
Polimerul cel mai eficient a avut la ambele capete o molecula, diamina primara, care crestea capacitatea de "livrare" a ADNlui, cel mai probabil prin cresterea incarcaturii poztive a intregi molecule. Rezultatele au fost publicate in Advanced Materials.
Anderson sustine ca echipa sa va continua experimentele pe animale, pentru a putea la final,demara testele la oameni.
www.nature.com
www.vetscite.org
www.nilt.com
| < Anterior | Urmator > |
|---|
